Un estudio multicéntrico internacional, en
fase 2, encabezado por el Dr. Rafael del Río
Villegas, responsable de la Unidad de Neurofisiología y Trastornos del Sueño
del Hospital Universitario Vithas Madrid Arturo Soria y con el
amparo de la Fundación Vithas y de la Universidad CEU San Pablo, muestra la
eficacia de un nuevo fármaco frente a los síntomas de la narcolepsia como son
los niveles de latencia del sueño, la somnolencia y los episodios de
cataplejía, es decir la debilidad muscular característica de los pacientes con
narcolepsia tipo 1.
Este estudio, publicado en la revista
The New England Journal of Medicine (NEJM),
ensayó de enero a octubre de 2022 el TAK-994, un agonista selectivo del
receptor 2 de la orexina en pacientes con narcolepsia tipo 1. A los pacientes
se les administró de forma aleatoria 30, 90, 180 mg de TAK-994 o placebo y se
evaluó durante dos meses su seguridad y eficacia.
“Los resultados del ensayo para reducir
la mayoría de los aspectos de la narcolepsia han sido prometedores ya que, por
primera vez, se trataría la enfermedad interviniendo directamente sobre su
fisiopatología”, señala el Dr. Rafael del Río,
investigador principal del estudio, responsable del a Unidad de Neurofisiología
y Trastornos del Sueño del Hospital Universitario Vithas Madrid Arturo Soria y
Vithas Internacional y profesor adjunto de la Universidad CEU San Pablo.
En este sentido, en la Prueba de
Mantenimiento de la Vigilia de 40 minutos (MWT), que evalúa la capacidad de
mantenerse despierto en condiciones soporíferas durante el día, los pacientes
mejoraron con el medicamento hasta alcanzar niveles de latencia de sueño
completamente equiparables a las personas sanas. Para las tres dosis del
medicamento que se probaron, los pacientes mantuvieron la alerta en condiciones
experimentales durante 31 a casi 40 minutos.
Además, se observaron cambios en los test
de evaluación de la somnolencia excesiva, como el ESS, donde se redujeron sus
puntuaciones entre 12,1 y 15,5 puntos, según las dosis. También tuvo un efecto
igualmente importante en los episodios de cataplejía que se redujeron hasta
0,27-1,44 semanales, según las dosis, frente a los 5,83 de la rama placebo
“El efecto sobre la somnolencia no tiene
parecido con nada de lo que hayamos conocido previamente. De hecho, los
resultados de latencias medias en el Test de Mantenimiento de la Vigilancia y
en los test de somnolencia y atención aplicados son similares a lo que se
obtienen en pacientes completamente sanos. En la misma línea se sitúa la
eficacia sobre la cataplejía, con un control casi completo en una población de
pacientes particularmente afectados”, concluye el Dr. Rafael del Río.
La
narcolepsia, una enfermedad que afecta a 25.000 personas en España
La narcolepsia es una enfermedad rara
que afecta a 20-50 personas por cada 100.000 habitantes según la Red Europea de
la Narcolepsia. En este sentido, se abren nuevas expectativas terapéuticas para
estos pacientes ya que actualmente se está reclutando a personas con
narcolepsia tipo 1 y tipo 2 para la puesta a punto de TAK-861 que permite
utilizar dosis mucho más pequeñas con efectos similares lo que hace albergar
esperanzas sobre su perfil de seguridad.
La narcolepsia cursa con somnolencia
severa en forma de ataques de sueño incoercibles en momentos inapropiados del
día y cataplejía, una pérdida del tono muscular producida por las emociones.
Los pacientes con narcolepsia presentan también con frecuencia alucinaciones,
parálisis de sueño y sueño fragmentado.
El tratamiento de estos pacientes supone
habitualmente múltiples fármacos que proporcionan una mejoría parcial y que no
están exentos de distintos efectos adversos. para los pacientes con Narcolepsia tipo 1.